FDA, 내성이 생긴 다발성 골수종에 엘라나타맙 승인

치료가 어려울 수 있는 희귀한 혈액암인 다발성 골수종에 대한 좋은 소식이 있다. 이번 달 FDA는 내성이 생긴 다발성 골수종에 대한 약품 엘라나타맙(상표명 : 엘렉스피오)에 대한 가속 승인을 부여했다.

이 약물의 개발과 테스트를 주도한 MSK의 골수종 전문의이자 세포 치료사인 알렉산더 레소킨 박사는 “엘라나타맙의 광범위한 이용 가능성은 이 질병을 앓고 있는 많은 사람들의 예후를 개선하는 데 도움이 될 수 있으며, 특히 초기 치료가 효과가 없을 때 더욱 그렇다”고 말했다.

엘라나타맙에 대한 결과

이번 승인은 2상 임상시험에서 엘라나타맙이 다발성 골수종이 반응을 멈추거나 최소 4번의 이전 치료 이후 진행된 환자의 61%에서 암을 감소시키는 것으로 나타난 이후에 이루어졌다. 이들 환자 중 70% 이상에서 약은 15개월 후에도 여전히 효과가 있었다. 실험 결과는 8월 15일 ‘Nature Medicine’에 게재되었다.

화이자 사가 제조한 엘라나타맙(Elranatamab)은 이중 특이적 항체로 알려진 약물의 일종이다. 이는 BCMA라는 골수종 세포의 단백질과 CD3라는 면역 체계의 T 세포에 있는 단백질을 표적으로 삼는다. 엘라나타맙은 T 세포를 골수종 세포 쪽으로 방향을 바꿔 골수종 세포를 파괴한다. 유사한 이중 특이적 항체인 테클리스타맙(다발성 골수종에 대한 최초의 약물)은 2022년 10월 FDA의 승인을 받았다.

엘라나타맙은 이전에 CAR T 요법을 포함한 BCMA 지향 요법으로 치료를 받았는지 여부에 관계없이 환자에게 효과가 있는 것으로 보인다. 이제 훨씬 더 큰 규모의 그룹이 이 약을 이용할 수 있게 된 것은 매우 흥미로운 일이다.

레소킨 박사는 엘라나타맙의 임상 개발에 밀접하게 참여하여 임상 시험의 첫 번째 환자를 치료했다. “이전에 아무도 가보지 못한 희망의 여정을 시작하는 환자들의 신뢰와 용기에 감사드린다”고 그는 말했다.

다발성 골수종이란 어떤 병인가?

다발성 골수종은 혈장 세포라는 일종의 백혈구에서 발병한다. 이는 정상적인 혈장 세포가 통제 불가능하게 증식할 수 있는 골수종 세포로 변할 때 발병한다. 드물기는 하지만, 인구가 노령화됨에 따라 이 질병의 발생률이 증가하고 있다. 다발성 골수종은 새로운 치료법으로 관리할 수 있지만 완치할 수는 없다.

환자 자신의 면역 세포를 유전적으로 조작하는 CAR T 세포 치료법은 최근 질병 치료에 성공했지만 세포가 변형되는데 시간이 필요하고 많은 환자가 이에 접근하지 못한다. 그러나 엘라나타맙은 아무나 살 수 있는 기성품이다.

골수종 치료의 책임자이자 혈액종양학자인 사드 우스마니 박사는 다른 치료법이 효과가 없을 때 환자에게 즉시 제공할 수 있는 또 다른 치료법을 갖게 된 것은 중요한 진전이라고 말했다. “외래환자들에게 이 약물을 사용하는 방법을 점점 더 많이 배우면서 우리는 이러한 약물을 지역사회에서 보다 광범위하게 투여할 수 있는 방법을 보여주는 데 계속 앞장설 수 있다.”

엘라타나맙 환자의 성공 스토리 : 메리앤이 다시 돌아왔다.

메리앤 모리슨이 2019년 초 다발성 골수종 진단을 받았을 때 그녀는 뉴저지 주 브릭에 거주하는 57세의 면허를 취득한 실무 간호사였으며 결혼하여 세 명의 성장한 딸을 두었다.

근처 전문가와의 첫 상담에서 메리앤은 절망에 빠졌다. 그러나 그녀의 집에서 약 40km 떨어진 MSK 몬마우스의 혈액종양학자인 니콜라스 렌드바이 박사와의 약속이 잡혔을 때 그녀의 기분은 밝아졌다.

메리앤은 이렇게 말한다. “누군가가 관심을 가져주었기 때문에 사무실을 떠날 때 안도의 눈물을 흘렸다. 나는 내가 올바른 곳에 있다는 것을 알았고, 누군가가 나를 도와줄 것이라는 것을 알았다." 메리앤은 나중에 혈액학자이자 종양학자인 칼린 로즈 탄 박사의 치료를 받았고, 그녀가 향후 몇 년간 메리앤의 치료를 이어받았다.

다발성 골수종은 완고하였고 치료 과정도 험난했다. 그 후 2년 반 동안 메리앤은 여러 가지 치료를 받았다. 일부 치료로 인해 그녀는 산소 보충이 필요하게 되었는데, 이는 오늘날까지 계속되고 있다. 질병은 잠시 중단되었다가 또 재개되었다. 그것은 그녀의 뼈 중 일부로 퍼져 방사선 치료가 필요한 고통스러운 골절을 일으켰다. 메리앤은 너무 약해져서 계단을 오를 수 없어서 거실로 옮겨야 했다.

2021년 가을에는 상황이 특히 암울해 보였다. 그 시점에서 탄 박사는 매리앤에게 엘라타나맙 임상 시험에 참여할 것을 제안했다.

메리앤은 이렇게 회상한다. 그녀는 정말로 그것을 추진하고 있었다. 그것이 거의 마지막 기회였다. 나는 너무 무서웠지만 그녀와 함께 방에 앉아 울고 있는 동안 그녀는 나를 시험에 데려가기 위해 전화를 받았다. 그녀는 정말 나를 위해 타석에 섰고 마법을 부렸다. 그녀와 레소킨 박사에게 정말 감사드린다.

2021년 11월부터 메리앤은 맨해튼의 MSK 암센터에 있는 ‘데이비드 코흐’ 암 치료센터에서 엘라타나맙 주사를 맞기 시작했다.

두 달 안에 징후는 긍정적이었다. 스캔과 실험실 테스트에 따르면 질병이 가라앉기 시작했고, 왼쪽 팔에 골절될 위험이 있었던 큰 종양이 아마도 약물에 대한 반응으로 줄어들기 시작했다. 천천히, 메리앤은 더욱 활동적이 될 수 있었다. 그녀는 혈액 검사와 치료 및 가끔의 스캔을 위해 한 달에 두 번 계속해서 병원에 온다.

메리앤은 “코흐 암센터와 몸마우스 병원의 임상 간호사와 직원은 모두 훌륭했다. 나는 거기 있는 모두를 사랑해요. 지난 4년 반 동안 한 달에 두 번씩 진료를 받았는데, 모두가 친구인 것 같아요”라고 말했다.

더 충만한 삶으로 복귀

엘라나타맙 치료를 시작한 지 거의 2년이 된 지금 메리앤은 진단 이후 최고의 기분을 느낀다고 말한다. 그녀는 때때로 치료로 인한 부작용(주로 가벼운 피로와 메스꺼움)을 겪고 있으며, 질병으로 인한 지속적인 골절로 인해 여전히 조심스럽게 움직인다. 남편의 확고한 지원 덕분에 그녀는 계단 오르기 같은 간단한 일부터 해변 여행과 같은 재미있는 기분전환에 이르기까지 이전의 많은 활동을 재개할 수 있다.

“다시 팔을 움직일 수 있고, 수영장에서 걷고 운동도 할 수 있어요. 남편 존의 음악이 흘러나옵니다. 마치 열대 오아시스처럼 매우 편안하고 평화롭습니다"라고 메리앤은 말했다.

가족은 거의 5년 만에 처음으로 케이프 메이 해변으로 휴가를 떠났다. 메리앤은 역사 소설 읽기와 남편 존과 함께 레스토랑에 가기, 세 딸과 두 손자와 함께 시간을 보내는 것을 좋아한다.

“가족과 의사가 있어서 정말 행운이에요. 나는 기적을 만났습니다. 남편이 말했듯이 몸이 나아진 이후로 마치 삶의 마지막 한 방울까지 짜내기 위해 수건을 짜서 말리는 것과 같았습니다”라고 메리앤이 말했다.