소아 및 청소년을 위한 골수이식 및 세포치료

일부 소아암과 혈액의 비 암성 질환은 줄기세포 이식으로도 알려진 골수 이식을 통해서만 치료될 수 있다. 여기서의 목표는 어린이의 건강하지 못한 세포를 건강한 세포로 대체하는 것이다. 이런 치료는 세계에서 가장 오래되고 확립된 줄기세포 이식 및 세포 치료 프로그램 중 하나다.

치료 목표는 아이들과 젊은이들이 이식 후 완전하고 건강한 삶을 영위할 수 있도록 하는 것이다. 이식 의사들과 연구원들은 이식 후 합병증의 위험을 줄이고 일치하는 기증자가 없는 어린 환자들에게 이식을 선택할 수 있는 혁신적인 방법을 개발했다. 여기에 슬론 케터링 암센터(MSK)는 질병과 싸우기 위해 면역 체계의 힘을 이용하는 선진 세포 치료법과 제대로 작동하지 않는 세포를 대체하기 위한 최첨단 유전자 치료법을 제공한다.

골수 이식이란 무엇인가

줄기세포 이식으로도 알려진 골수 이식은 건강하지 않은 골수를 건강한 줄기세포로 대체하여 골수를 다시 건강하게 만드는 치료법이다. 줄기세포는 감염과 싸우는 백혈구와 산소를 운반하는 적혈구, 과다 출혈을 막는 혈소판 등 특정 기능을 가진 세포로 성숙하는 미성숙 세포다. 건강하지 않은 골수 세포를 대체하기 위해 사용되는 줄기세포는 골수와 말초혈액 줄기세포 또는 제대혈에서 나올 수 있다.

골수 이식은 어떤 질환들을 치료하나

일반적으로 줄기세포 이식을 이용하여 다른 치료법에 잘 반응하지 않는 혈액 질환뿐만 아니라 이식만이 유일한 치료법인 질환을 치료한다. 줄기세포 이식으로 치료하는 질병의 예는 다음과 같다.

• 백혈병

• 특정 유형의 림프종

• 급성 백혈병으로 이어질 수 있는 골수 이형성 증후군

• 생식세포 종양 뿐 아니라 뇌와 눈, 신장의 특정 고형 종양

• 판코니 빈혈과 슈와크만-다이아몬드 증후군, 선천성 각막염과 같은 골수 기능 부전을 일으키는 유전성 질환

• 재생 불량성 빈혈과 야간 혈색소뇨와 같은 후천성 골수부전 증후군

• 심각한 복합 면역 결핍증, 위스콧-알드리치 증후군, 오멘 증후군, CD40 리간드 결핍증, GATA-2 결핍증을 포함한 면역 체계의 특정 유전적 결핍증

• 겸상 적혈구병이나 지중해 빈혈과 같은 적혈구의 장애

• 심각한 선천성 호중구 감소증, 만성 육아종 질환, 백혈구 접착 결핍증과 같은 백혈구 장애

• 무거대핵세포 혈소판 감소증과 같은 혈소판 장애

• 대사에 영향을 미치는 유전적 질환, 예를 들어 부신백질 형성 장애와 골석화증

• 혈구세포성 림프조직 세포증

• 유전적 자가 면역 질환, 예를 들어 면역 결핍조절 다제내분비증 장질환 X-연계 또는 IPEX 증후군

때때로 줄기세포 이식은 질병에 대한 최고의 또는 유일한 잠재적 치료법이다. 때때로 다른 치료법이 효과가 없을 때 사용된다. 자녀의 의료팀은 줄기세포 이식이 자녀의 관리에 좋은 선택사항인지, 그렇다면 처음부터 끝까지 무엇을 기대해야 하는지 알려줄 것이다.

골수 이식의 종류

자녀의 질병과 이전 치료를 바탕으로 가장 적합한 이식 방법을 선택할 것이다. 당신의 아이가 필요로 하는 것이 무엇이든 제공할 것이 있다.

• 자가 이식 : 이 시술을 위해, 이식 전에 자녀의 건강한 줄기세포를 수집하고, 그것들을 실험실에서 증식시킨 다음, 그것들을 자녀에게 다시 주어, 신체가 그들 자신의 혈액과 면역 체계를 재건할 수 있도록 한다.

• 동종 이식 : 여기서, 다른 사람의 줄기세포를 모아서 자녀에게 주입한다. 최고의 기증자들은 자녀분과 잘 맞는 HLA 타입을 가지고 있다. HLA는 기증자의 혈액 세포와 수령자의 혈액 세포 사이의 유전적 유사성을 결정하기 위한 분류 시스템이다. 최고의 기증자는 형제자매와 부모, 다른 가족, 또는 그들과 관련이 없는 자원봉사자들이다. MSK 소아병원에서는 짝이 맞지 않는 기증자로부터 줄기세포를 이식하는 특별한 전문 지식을 갖고 있다.

• 제대혈 이식 : 이 이식도 동종이식이지만 줄기세포는 건강한 신생아의 탯줄과 태반에서 나온다. 제대혈 이식은 기증자와 밀접하게 일치하지 않는 아이들과 특정 장애를 가진 아이들에게 좋은 선택이 될 수 있다. MSK의 제대혈 이식 프로그램은 세계에서 가장 큰 프로그램 중 하나다.

이식 대 숙주 질환(GVHD)에 대한 전문 지식

GVHD는 골수 이식 후 발생할 수 있는 합병증이다. 기증자 세포가 이식자의 조직을 공격할 때 발생한다. MSK의 GVHD 클리닉에서는 이식, 피부, 폐 건강, 소화관, 재활 의학, 치과 등의 전문가들이 이 합병증을 앓는 어린이와 젊은 성인들에게 전문적이고 통합된 치료를 제공한다. 임상시험에 참여할 수 있는 기회뿐만 아니라 환자들을 위한 가장 최신의 치료법을 제공한다.