임상시험은 위험하다? 1상에서 종양 줄거나 사라진 비율 증가

미국립암연구소 연구 결과에 따르면 1기 암 임상시험은 참가자들에게 이전보다 더 유익한 것으로 드러났다. 

임상시험은 새로운 암 치료법을 실험실 발견에서 일상적인 환자 치료로 옮기는 데 없어서는 안 될 단계다. 새로운 암 치료법에 대한 사람을 대상으로 하는 초기 연구를 임상 1상이라고 부르며, 그 주된 목표는 추가 검사를 위한 안전한 투여량을 찾는 것이다. 그러나 최근의 분석은 안전에 초점을 맞추고 있음에도 불구하고, 새로운 암 치료법의 1상 실험은 참가자들에게 이전에 생각했던 것보다 더 많은 혜택을 줄 수 있다는 것을 보여준다.

분석에서, 미국립암연구소의 암 치료 평가 프로그램(CTEP)의 NCI 연구팀은 지난 20년간의 임상 시험을 조사했다. 그 기간 동안 그들은 종양이 줄어들거나 사라진 실험 참가자의 수가 거의 두 배로 증가했고, 종양이 일시적으로 성장을 멈춘 환자의 비율도 증가했다는 것을 발견했다. 그러나 새로운 치료법으로 인한 사망 위험은 1% 미만으로 안정적이고 매우 낮았다.

NCI는 이 연구팀과의 인터뷰를 통해 사람을 대상으로 한 임상 1상에 대한 인식을 어떻게 바꿀 수 있는지에 대해 다음과 같이 밝혔다. 

1상 임상시험에 대한 잘못된 인식이 있다고 느끼는가

그렇다. 환자의 잠재적 이익에 대한 인식이 현대의 약물 개발을 따라잡지 못했다. 과거에 1상 임상시험의 참가자는 일반적으로 낮은 종양 반응률을 보였으며 그 수치는 약 4~ 5%로 나타났다. 또한 1상 시험의 주된 목적은 안전성을 평가하는 것이다. 그래서 일부 의사들은 환자들을 1상 임상시험에 신청하는 것에 열심이지 않았다.

사람들은 또한 표준 치료 선택지를 먼저 거쳐야 하며, 보통 이러한 선택지가 소진되거나 어떤 이유로 인해 표준 치료를 받을 수 없는 환자들만이 1상 시험에 참여할 수 있었다. 그래서 초기 임상시험에 중증일 수 있는 진행성 암을 가진 사람들을 포함시키는 것에 대한 우려가 있어왔다.

하지만 국립암연구소와 다른 사람들은 이제 상황이 바뀌었다는 것을 보여주었다. 1상 실험에 참여하는 것은 일반적으로 믿었던 것보다 임상적 이득에 더 많은 잠재력을 가지고 있는데, 주로 표적요법과 면역요법, 새로운 병용요법(복합요법)과 같은 현대적 암 치료제의 개발 때문이다.

따라서 이러한 분석이 환자를 더 편하게 소개할 수 있는 의사들의 1상 임상시험에 환자를 등록하는 데 긍정적인 영향을 미치기를 바란다.

전체 참가자에 비해 보다 나이가 많고 더 아픈 사람들과 간에 문제가 있는 사람들을 포함하여, 1상 실험에서 치료 관련 사망 위험이 약간 더 높은 몇 그룹의 사람들을 발견했다. 이 사람들은 임상 연구에 참여하지 말아야 하는가

아니다. 그들은 시험에 참여하는 모든 기준을 충족하고 담당 의사가 그것이 안전하다는 것에 동의하는 한, 분명하게 말하지만 그들은 참여할 수 있다. 그리고 우리는 그들이 할 수 없다는 잘못된 인식을 극복해야 한다.

개발 중인 새로운 종류의 약들 외에도, 우리는 또한 지지 치료 부문에서 발전을 이루었다. 모든 임상 시험에서, 우리는 이제 통증 조절 및 완화 치료 서비스를 제공하고 부작용을 관찰하고 적절하게 관리하는 등 환자 지원에 훨씬 더 적극적으로 나서고 있다.

따라서 나이와 같은 요인들이 환자들이 임상 1상에 참여하는 것을 반드시 막아서는 안 된다. 그러나 임상시험팀이 인지하고, 환자가 위험을 확실히 이해하도록 하며, 나이가 많고 더 아픈 환자를 보다 면밀히 관찰할 수 있도록 경고하는 역할을 해야 한다.

1상 임상시험 참가를 평가할 때 환자와 의사가 고려해야 할 다른 요인은 무엇인가

1상 시험에 참여하는 것은 치료의 다른 측면에 대한 안전 평가가 빈번하기 때문에 시간과 물류의 부담이 모두 제기된다. 어떤 환자들은 진료시간에 맞추어 집과 병원을 왕복하기 보다는 가족과 함께 집에서 더 많은 시간을 보내길 원할 수도 있다.

그러나 환자가 정보에 입각한 결정을 내리려면 암에 대한 추가 표준 치료 선택지가 없는 환자에게 1상 실험에 참여하는 선택지에 대해 알려야 한다고 생각한다.

신약을 실험하는 사람 대상 최초 연구는 1상 실험의 한 유형에 불과하다. 만약 사람들이 사람 대상 최초 연구에 참여한다는 생각에 불편함을 느낀다면, 다른 유형의 1상 실험이 가능한지 설명해 줄 수 있나

신약의 안전성과 내성을 사람 최초로 시험하는 검사는 대부분 제약회사들이 후원한다. 국립암연구소는 사람을 대상으로 하는 최초의 1상 실험을 후원하지만, 그렇게 흔하지는 않다.

국립암연구소는 새로운 약물 조합을 조사하는 1상 실험을 후원하는 경향이 있다. 함께 사용하는 약물을 사람에서 개별적으로 검사했더라도 안전하게 조합으로 투여할 수 있는 각 약제의 최적 투여량을 결정하기 위해 1상 임상시험에서 함께 검사해야 한다. 본 연구에서 분석한 임상시험의 약 70%는 약물조합 시험이었다.

1상 실험에 더 많이 참여하는 것이 일반적으로 암 의학에 어떤 도움이 될까

1상 시험에 등록하는 것은 매우 느린 경향이 있다. 만약 우리가 더 많은 환자를 더 빨리 등록할 수 있다면, 추가적인 1상 연구를 할 수 있고 궁극적으로 더 많은 신약을 더 빨리 환자에게 가져올 수 있다.

그러나 더 많은 소개를 위해, 종양학자들이 이러한 최근의 발견을 패러다임 전환으로 보고, 암 연구를 진전시킬 수 있는 기회와 함께 임상 1상 참여의 잠재적 이점에 대해 환자와 토론하기를 바란다.

환자들은 궁극적으로 참여 여부를 결정하지만, 종양학자인 우리 모두는 그들에게 그 선택지를 주어야 한다.