승인된 항암제들은 생존에 미미한 개선만을 제공한다

임상 종양학 저널에 발표된 연구에 따르면 지난 20년 동안 승인된 항암제는 생존에 약간의 개선을 제공하는 것으로 나타났다. 

함께 평가했을 때, 약물은 중위수 무진행 생존율(PFS)과 전체 생존율(OS)의 약 3개월 향상과 관련이 있었다.

이 연구는 2003년부터 2021년까지 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 124개의 항암제를 대상으로 했다. 이 약물은 총 374개의 적응증에 대해 승인되었다. 고형종양에 대해서는 255개, 혈액학적 악성종양에 대해서는 119개이다.

대부분의 승인은 표준 승인(266명)이었다. 108건의 가속 승인 중 58건은 완전승인으로 전환, 12건은 미승인, 38건은 계류 중으로 처리됐다.

약품 승인을 지원하는 임상시험의 대다수는 오픈라벨(71.4%), 3상(63.6%), 동시 무작위 대조 시험(66.3%)이었다. 모든 시험에서 등록한 환자의 평균의 수는 331명(범위, 123-665명)이었다.

연구진은 248건의 동시 무작위 대조 시험의 결과 데이터를 평가한 결과 188건의 임상시험(75.8%)이 전체 생존(OS)의 데이터를, 203건의 임상시험(81.9%)이 무 진행 생존(PFS) 데이터를 보고한 것으로 나타났다.

전반적으로 약물은 질병의 진행 및 사망 위험에 대한 통계적으로 유의미한 감소와 관련이 있었다.

그러나 이 약물은 대조군 치료에 비해 전체 생존(OS)을 평균 2.8개월, 무 진행 생존(PFS)을 평균 3.3개월 연장했다.

전체 생존율은 혁신 신약이 혁신 신약이 아닌 의약품보다 훨씬 우수했다. 중위수 전체 생존은 면역 조절제(3.45개월)가 표적 치료제(3.00개월)나 세포독성항체(2.10개월)보다 유의하게 길었다.

중위수 무 진행 생존(PFS)은 표적 치료제(4.00개월)보다 면역조절제(2.50개월)와 세포독성제(1.45개월)가 낮았다. 그리고 무 진행 생존(PFS)은 다른 약들보다 소 분자 약물이 훨씬 더 좋았다.

연구진은 이런 연구결과를 종합해 최근 FDA가 승인한 암 치료제가 무 진행 생존과 전체 생존에서 '미미한' 혜택만 제공한다는 결론을 내렸다.

연구진은 "FDA와 의사는 효능의 결과를 과대평가할 수도 있는 탄탄하지 않은 임상 증거의 초기 약물의 승인을 신중하게 평가해야 한다"고 밝혔다.