[AACR 2020 보고서] 과학 기반의 환자 중심 정책을 통한 암 퇴치

소아암에 대한 진보를 촉진하는 정책
지금은 암 연구에는 흥미진진하면서도 불확실한 시기다. 한편으로, 새로운 발견들이 우리가 암을 예방하고, 감지하고, 진단하고, 치료하는 방법을 변화시켜 환자와 그들이 사랑하는 사람들에게 희망을 가져다 주고 있기 때문에, 이 시대는 놀라운 시대이다. 이러한 진전은 국립보건원을 통한 의학 연구에 수년간의 공적 투자가 없이는 가능하지 않을 것이다. 의회는 지난 5년 동안 국립보건원 기금을 2015 회계연도에서 2020 회계연도로 39% 증가시키면서 의학계를 발전시키겠다는 강력한 공약을 내걸었다. 특히 로이 블런트(공화-몬태나), 패티 머레이(민주-워싱턴)상원의원과 로사 델라우로(민주-코네티컷), 톰 콜 하원의원(공화-오클라호마)이 상하원의 노동보건휴먼서비스(HHHS)-교육충당금 분과위원회에서 각각 맡은 역할에 대해 괄목할 만한 리더십을 발휘했다.

불행하게도 2020년 COVID-19 보건경제 위기는 암 연구를 포함한 의학 연구에 상당한 부정적인 영향을 미쳤다. 전국의 많은 연구자들이 실험실의 문을 닫고 임상 실험에 발목이 잡혔으며, 자원이 COVID-19 반응으로 전환됨에 따라 연구를 보류해야 했다.

이러한 어려운 시기에, 우리는 의회가 암과 다른 질병에 대항하여 진보를 촉진하기 위해 국립보건원이 후원하는 연구의 중요한 역할에 대한 약속을 계속해서 표명하고 있는 것을 다행으로 생각한다. 마찬가지로 FDA도 최근 몇 년간 강력한 초당적 지원을 받고 있다. 연구 돌파구가 안전하고 효과적인 새로운 치료법으로 전환될 수 있도록 하기 위해서는 종양학 센터(Oncology Center of Excellence, OCE)를 비롯한 FDA에 대한 자금 지원이 필수적이다. 한편, 질병관리센터 기금 증가는 암 검진을 포함한 증거 기반의 공중 의료 개입을 전국의 지역사회에 도입하는 데 매우 중요하다.

미국 국립보건원(NIH)의 프랜시스 콜린스 박사에 따르면 코로나바이러스 대유행은 100억 달러 이상의 연구 손실을 초래했으며, 이 바이러스에 의해 야기된 예상치 못한 추가적인 의학 연구 필요성은 말할 것도 없다. 따라서 강력한 연간 예산 증가 외에도, 암과 다른 질병에 대항하여 진전을 촉진하는 연구 노력을 다시 점화하기 위해 추가 자금이 필요할 것이다.

의료 연구 : 미국을 위한 현명한 투자
국립보건원(NIH)에 대한 연간 투자는 피터 킹 하원의원이 논의한 대로 생명을 구하는 발견으로 이어지는 미국 과학기업의 기반이다. 국립보건원이 후원하는 연구 보조금은 이 보고서에 기술된 흥미진진한 진보의 많은 부분을 포함하여 오늘날 환자에게 혜택을 주고 있는 많은 주요 의료 혁신에 역할을 해왔다. 상하 양원의 강력한 초당적 지도력에 힘입어 의회는 의료 연구를 최우선 과제로 삼고, 최근 5년간 국립보건원 예산을 총 116억 달러 증액했다.

2016년 의회가 통과시킨 초당적 법안인 ‘21세기 치료법’도 국립보건원 혁신기금을 통해 ‘국가 암 정복 계획’에 대한 자금을 지원해왔다. ‘국가 암 정복 계획’은 중요한 기회가 있는 특정 우선순위 지역에서 암에 대한 진전을 가속화하고 있다.

지난 5년 동안 국립암연구소 보조금 신청이 거의 50% 증가한 것으로 증명되었듯이 암 연구에 대한 열의는 아마도 이보다 더 높은 적이 없을 것이다. 이러한 엄청난 관심이 암 연구 분야에 유망하지만, 같은 기간 비교적 안정적인 적용 수치를 보인 다른 국립보건원 기관이나 센터와 비교했을 때 국립암연구소에게는 독특한 난제를 나타내기도 한다. 국립암연구소(NCI ; 국립보건원의 산하 기관)의 예산이 조사자가 시작한 RPG 앱(응용 프로그램)과 같은 비율로 증가하지 않았다는 점에서 최근 이들 보조금에 대한 급여라인 하락과 성공률 하락 추세가 나타나고 있다. 예를 들어, 2018 회계연도에 NCI R01 보조금의 지급 선은 8%였다. 2018 회계연도의 NCI 애플리케이션 성공률은 12%로, 나머지 NIH 애플리케이션 성공률은 22%에 불과했다. 그러한 낮은 비율은 연구자들, 특히 경력 초기의 연구자들이 계속해서 국립암연구소에 보조금 신청서를 제출하거나 암 연구 분야에 남아있기를 꺼리는 요소로 작용한다.

의회 지도자들은 특히 올해 지원된 연구 보조금의 건수를 증가시키기 위한 기금을 포함하여 국립암연구소(NCI)에 5%의 기금 증액을 제공함으로써 2020 회계연도 예산에서 이 문제를 해결하기 위해 행동했다. NCI는 이 할당을 근거로 R01 보조금 지급선이 10%로 증가한다고 발표했는데, 이는 2017 회계연도 이후 처음으로 두 자릿수를 기록했다. 이것이 중요한 단계였지만, 우리는 암의 지형을 바꿀 수 있는 많은 유망한 제안들이 여전히 미결 상태로 남아 있다는 것도 알고 있다. NCI, 특히 조사자가 시작한 RPG 수상에 대한 지속적인 자금 증가는 지속적인 발전을 보장하기 위해 매우 중요하다. NCI 이사의 2021 회계연도 전문 판단 예산안은 NCI에 총 69억2800만 달러를 요구하고 있어 15%까지 유상증자가 가능하다.

의회가 국립보건원에 충당되는 대부분의 기금은 경쟁 검토 과정을 통해 50개 주와 콜롬비아 특별구의 과학자들에게 수여된다. NIH와 NCI에 대한 투자도 실험실과 클리닉 차원을 훨씬 뛰어넘는다. 세계에서 가장 큰 공공 의료 연구 분야인 NIH가 미국 전역의 지역사회에서 자금을 지원한 연구는 2019 회계연도에 거의 476,000개의 일자리를 지원했고 810억 달러 이상의 경제활동을 창출했다.

의회는 지난 5년 동안 의료 연구에 분명하고 영향력 있는 공약을 제시하여 NIH를 꾸준한 자금조달 성장의 궤도로 되돌렸다. 하지만 지금은 멈출 때가 아니다. 암과 다른 질병에 대항하여 진전을 이룰 수 있는 많은 기회들과 함께, 우리의 선출된 지도자들이 의학 연구 기금에 대해 강력하고 지속적이며 예측 가능한 증액을 계속 제공하는 것은 여전히 중요하다.

강력하고 다양한 연구 인력 지원
암에 대한 지속적인 발전을 위해서는 차세대 암 연구자의 모집과 훈련, 지속적인 지원에 대한 투자가 필요하다. 초기 진료를 하는 과학자는 암 연구자의 강력한 파이프라인을 확보하는 데 핵심이 될 뿐만 아니라, 신선한 아이디어와 혁신적인 연구 질문을 현장에 가져다주는 역할도 담당한다. 우리 의료연구기업의 잠재력을 최대한 실현하기 위해서는 암 연구 인력이 인종, 민족, 성별, 지리, 과학 분야의 다양성을 포함한 우리나라의 다양성을 반영하도록 해야 한다. NIH와 NCI는 미래의 과학 및 임상 리더가 될 젊은 연구자들을 지원하는 데 큰 역할을 한다.

NIH는 의회의 지원으로 차세대 연구 세부계획을 포함한 초기 연구자 진로를 발전시키는 것을 우선시했다. 이 프로그램은 구체적인 자금조달 노력을 통해 초기 경력 조사원과 중간 경력 조사원을 지원함으로써 미국 의료연구기업의 장기적인 안정성과 강점을 확보하는 데 초점이 맞춰져 있다.

NCI는 또한 초기 경력 조사자들을 지원하기 위해 몇 가지 추가적인 정책과 프로그램을 시행했다. 예를 들어, 2020 회계연도 보조금 신청의 경우 NCI는 일반 신청자 풀의 10%에 비해 초기 경력 조사자를 위한 15번째 백분위수의 급여 선을 설정했다. 또한, NCI는 가장 공로가 큰 R01 지원서를 초기 경력 조사원으로부터 MERIT(Method to Extend Research in Time)상(R37)으로 계속 전환하고 있다. 2018년 도입된 이 프로그램은 초기 수상 기간을 넘어 2년간 추가적으로 자금을 연장할 수 있는 기회를 제공해 이들 연구자가 갱신 신청서를 제출하기 전에 경력을 쌓을 수 있는 시간이 더 길어질 수 있도록 했다.

특히, COVID-19 위기는 초기 경력 연구자들에게 엄청난 도전을 제시한다. 많은 젊은 과학자들이 대유행으로 인해 연구, 펠로우쉽, 초기 프로젝트들을 심각하게 혼란에 빠졌고, 의학 연구 분야를 떠날 위험에 처해 있다. 의회가 연간 지출과 추가 자금 지원을 모두 고려할 때, 우리가 암과 같은 치명적인 질병에 대한 미래의 돌파구를 분명히 기대고 있는 이 젊은 연구자들을 지원하기 위해 추가 자원을 투자하는 것은 매우 중요할 것이다.

규제 과학 및 정책 발전
FDA(식품의약안전청)는 의학 연구 사업의 중요한 부분이다. 의료 제품의 안전성과 효능을 평가하는 공중 보건 임무를 완수하기 위해, 이 기관은 암 연구에 의해 입증된 끊임없는 혁신 속도를 따라잡아야 한다. 이 임무를 완수하려면 매년 예산을 집행하는 의회의 일관되고 강력한 지원이 필요할 것이다. 사용료 협정은 기관에게는 필요하고 또한 필수적인 지원의 원천이지만, 책정된 달러는 규제 정책을 진전시키고 과학적으로 정보를 얻고 효율적이며 신속한 종양 의학 제품 검토로 정점을 찍는 중요한 규제 과학 프로그램을 지원한다.

FDA가 받는 지원은 FDA가 규제책임을 맡고 있는 산업 전반에 걸쳐 일어나고 있는 기술 진보에 보조를 맞출 수 있기 위해서도 필수적이다. 이에 따라 FDA는 2019년 기술현대화행동계획(TMAP)을 발표했다. 이 계획은 식약청의 기술 기반 구조의 현대화와 규제 노력을 지원하기 위한 신기술 개발, 상호운용 가능한 기술 진보를 추진하기 위한 이해관계자와의 소통전략을 개략적으로 설명한다. 이 계획의 실행을 통해, 식약청은 새로운 기술과 데이터 수집 방법의 사용을 증가시키고, 새로운 데이터 출처를 더 잘 평가할 수 있도록 지원하며, 새로운 기술과 접근방법의 잠재적 편익이 훨씬 더 빠른 속도로 환자에게 전환되도록 하는 기반을 구축하는 것을 목표로 한다.

게다가, FDA는 기관 내에서 그리고 자신이 검토한 약물과 장치에 대한 신청에서 AI의 사용이 증가할 것을 준비해왔다. 암을 검출하고 감시하기 위해 수집한 스캔의 분석을 보완하기 위한 AI 알고리즘이 연구됐다. 방사선 전문의의 경험과 결합하여 이러한 알고리즘은 암 검출 및 진단 효율을 향상시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있다. AI는 과학자들이 새로운 암 치료 대상자와 종양학자와 다른 의사들을 지원하는 데 사용되는 임상 결정 소프트웨어를 식별하는 데 도움을 주는 응용 프로그램을 가지고 있다. 이러한 애플리케이션 중 다수는 이것이 제공하는 편익이 어떤 위험보다 큰지 여부를 FDA가 확인해야 한다. FDA는 AI를 성공적으로 통합하고 검토하기 위해서는 현대적인 기술 기반과 AI에 대한 전문지식과 관련 개념을 갖춘 탄탄한 인력이 필요할 것이다. 이러한 인력은 현대 기술에 보조를 맞추려는 기관의 노력에 필수적이다.

FDA는 21세기 치료법과 기타 법률에 의해 위임된 바와 같이 규제 의사결정에 있어 실제 증거를 위한 잠재적 사용을 이해하고 탐구하는 방안을 모색하고 있으며, 이를 TMAP 기반구조 활성화 노력의 중요한 측면으로 포함시켰다. 실제 증거는 전자 건강 기록, 보험 청구 데이터 및 착용 가능한 건강 장치와 같은 데이터 출처의 분석에서 도출된 의료 제품의 사용 및 잠재적 유익성 또는 위해성에 관한 임상 증거다. 실제 증거는 특히 희귀 암이나 기타 질병의 경우 무작위로 통제된 시험 데이터를 보완하기 위해 사용되어 왔다. 암 임상시험을 실시하는 단체와 FDA가 협력해 COVID-19의 영향을 극복하고, 임상시험의 특정 데이터가 부족하여 발생하는 문제점을 극복할 수 있는 방안을 검토함에 따라 실제 증거를 규제 의사결정에 통합하려는 노력이 중심이 될 것으로 보인다.

FDA는 또한 직원들이 더 효율적이 될 수 있도록 직원들을 재정비하고 각각의 검토 영역에 속하는 질병과 약물을 더 잘 이해할 수 있도록 하기 위한 조치를 취하고 있다. 예를 들어 2019년 가을 FDA 신약국은 임상 검토 부문을 19개에서 27개로 늘렸다. 이번 조직 개편의 핵심 내용은 혈액학 및 종양학 제품 사무소를 종양학 질환 사무소(OOD)로 개편하고 임상 검토 부서를 3개에서 6개로 확대하는 것이었다.

2017년, 미국식품의약국(FDA) 의료제품센터인 의약품평가연구센터(CDER)와 바이오로직스 평가연구센터(CBER)와 장치 및 방사선 건강 센터(CDRH)의 종양학 전문지식을 갖춘 기관 직원 간 협업을 통해 항암치료제 검토를 간소화하고 규제효율을 높이기 위해 종양학 센터(OCE : Oncology Center of Excellence)가 설립됐다. 2019년, 종양학 센터는 11개의 새로운 항암 치료법을 승인했다. 게다가, COVID-19 대유행의 전례 없는 영향과 그에 따른 기관 직원들이 개인 안전을 위해 최대한의 재택근무를 해야 하는 필요성에도 불구하고, 종양학 센터는 2020년 3월부터 7월까지 10개의 새로운 항암 치료법을 포함하여 40개 이상의 새로운 항암제를 승인했다.

종양학 센터는 항암치료에 대한 검토를 조정하는 것을 넘어, 규제과학의 선진화를 목표로 이해관계자들이 함께 모여 토론하고 배우고 협력하는 데 주력하고 있다. 2019년 9월, 종양학 센터(OCE)는 복수의 국제 규제 기관이 동시에 제출하고 검토할 의약품 승인 신청의 틀을 제공하는 귀중한 세부계획인 Project Orbis를 발표했다. FDA 종양학 제품 심사 부서는 오랫동안 다른 규제 기관과 정기적인 기밀 원격 회의를 개최하여 검토하고 있는 애플리케이션과 관련된 정보를 교환했으며, Project Orbis는 전 세계적으로 약물 심사 속도를 높이기 위한 협업의 확장을 대변한다.

또한, 종양학 센터는 암 임상 실험의 ‘환자 보고 결과(PRO)’를 대중이 보다 쉽게 접근할 수 있도록 노력하고 있다. FDA가 의약품 승인 절차의 일환으로 PRO 데이터를 받아 검토하는 경우가 많지만 제품 표시에는 거의 포함되지 않는다. 환자의 소리 프로젝트(Project Patient Voice)는 2020년 6월 공개된 시범 웹사이트를 통해 환자가 보고한 증상 데이터를 표준화되고 쉽게 소화가 가능한 형식으로 대중에게 제공하는 플랫폼이다. 종양학 센터는 이해관계자 피드백을 통합하여 시간이 지남에 따라 이러한 데이터의 표시를 개선한다.

효과적인 암 예방과 치료 및 관리 노력의 진전
공중 보건에 가장 큰 이익을 위해서는, 새로운 약과 기술은 사회의 모든 구성원들에게 도달해야 한다. 공중보건 정책과 프로그램은 검진, 조기 치료, HPV(인간 유두종 바이러스) 예방접종과 같은 효과적인 암 예방 방법에 대한 공평한 접근을 지원하는 데 중요한 역할을 한다. 예를 들어, 미국에서는 거의 모든 자궁경부암을 포함하여 HPV 감염이 매년 약 34,000건의 암 발생을 차지하고 있는 것으로 추정된다(암 유발 병원균 감염 예방 및 제거 참조). HPV 예방접종은 11세 또는 12세 소녀와 소년에게 권장된다. 미국 청소년들의 HPV 예방접종률이 최근 몇 년 사이 상승했지만, 미국 보건복지부가 정한 '건강한 사람들 2020'의 국가 목표인 80%에 크게 못 미치는 수준이다. 따라서 질병관리센터(CDC)의 국가 유방암 및 자궁경부암 조기 발견 프로그램과 같은 검진 프로그램에 대한 지속적인 자금 지원이 필수적이다. 미국에서 HPV 관련 암의 제거는 암 예방과 검진의 중요성에 대한 대중의 인식을 제고하고 예방접종률을 높이고 암 전 HPV 관련 병변의 검사와 치료를 개선하기 위한 모든 이해관계자의 일치된 노력을 통해서만 가능할 것이다.

암 옹호 및 과학 공동체는 의회와 국립보건원, 질병관리본부 및 기타 연방 기관의 회원들과 지속적으로 협력하여 공공 정책을 통해 미국 및 전 세계에서 HPV 관련 암의 제거를 지원하고 가속화한다. 암 연구와 관리의 진보에도 불구하고, 인종과 소수민족, 사회경제적 지위가 낮은 개인, 농촌 지역 주민을 포함한 미국 인구의 특정 계층에 대한 건강 결과의 지속적인 격차가 있다. 그리고 미국 암 건강 불균형과 많은 암 건강 불균형 요인이 확인되었고, 건강 형평성 달성을 돕기 위한 정책적 해결책이 필요하다. 공립학교에 다니도록 의무화한 국가 차원의 예방접종은 홍역, 유행성 이하선염, 백일해와 같은 질병의 발생을 크게 줄였다. 안타깝게도, 오직 하와이, 로드아일랜드, 버지니아, 푸에르토리코, 워싱턴 DC만이 학교 출석을 위해 HPV 예방 접종을 요구한다. 코네티컷과 뉴욕은 2020년 HPV 백신 의무화 법안을 추진 중이지만 미국에서 예방접종률이 80%라는 목표를 달성하기 위해서는 더 많은 노력이 필요할 것이다.

새로운 항암 치료법을 개발하기 위한 임상시험에서 인종과 민족이 계속해서 과소평가되고 있다. 해결해야 할 임상시험에 대한 환자 참여의 장벽에는 재정적 장벽과 제한적 적격성 기준, 임상시험에 대한 모집 및 정보 부족과 접근성이 포함된다. 또한 지속적인 혁신과 모든 암 환자에 대한 치료 및 진단 옵션에 대한 더 큰 접근을 지원하기 위한 공공 정책이 필요하다. 특히, COVID-19 대유행은 암 임상 실험의 수행에 악영향을 끼쳤다. 국립암연구소에 따르면, COVID-19 대유행이 임상시험에 미치는 영향은 다양하다. COVID-19 환자가 많은 지역에서는 일부 진료소가 신규 환자 등록을 중단했고, 다른 진료소는 환자를 수용하고 치료를 계속하기 위해 임상시험 프로토콜 변경 승인을 받아야 했다.

담배 제품 사용을 줄이기 위한 공중 보건 정책 지원
전국적인 담배 종합 규제 시책 시행에 힘입어 미국 성인의 흡연율은 2005년 20.9%에서 2018년 13.7%로 감소했다. 하지만 전자담배 사용은 지난 몇 년간 급격히 증가했다. 자료에 따르면 전자담배 사용은 2011년 약 1%에서 2019년 약 28%로 증가했다. 2019년 전국청소년담배조사(NYTS)에 따르면 지난 30일 동안 전자담배를 사용한 적이 있다고 신고한 중고교생이 500만 명을 넘었고, 하루 사용량도 100만 명에 육박했다. 특히 전자담배를 사용하는 청소년과 젊은 성인이 나중에 가연성 담배를 시도할 가능성이 높다는 자료가 나와 우려된다. 2019년 뉴욕타임스(NYTS)도 현재 전자담배 이용자들이 ‘주울’이 평소 브랜드라고 신고했다고 밝혔다. ‘주울’과 같은 카트리지 기반 전자담배는 니코틴 함량이 매우 높으며, 매력적인 맛을 가지고 있으며, 쉽게 숨겨지고 신중하게 사용할 수 있다. 많은 공중보건 전문가들은 청소년과 청소년 전자담배 사용이 전염병 비율에 도달했다고 믿고 있다. 놀라운 사용률을 감안할 때, 많은 단체들은 청소년과 청소년을 니코틴 중독으로부터 보호하고 전자담배 사용의 해로운 건강 영향으로부터 보호하기 위한 더 많은 조치를 요구해왔다. 2019년 12월, 대통령은 전자담배를 포함한 담배 제품의 연방 최저 판매 연령을 18세에서 21세로 높이는 법률에 서명했다. "담배 21"의 통과는 중요한 단계였지만, 공중 보건 옹호자들은 더 많은 것이 이루어지기를 원한다.

2020년 1월, FDA는 전자 니코틴 전달 시스템(END)에 대한 기관의 집행 우선순위를 설명하는 최종 지침을 발표했다. 이 방침에 따라 담배와 멘톨 맛을 제외한 향미 카트리지 기반의 전자담배 제조·유통·판매를 중단하도록 업체에게 명령했다. 안타깝게도 일회용 END 제품은 향료 금지 대상에 포함되지 않았으며, 여전히 어린이를 표적으로 한 향으로 이용 가능하다.

거의 모든 담배의 사용은 청소년과 젊은 성인기에서 시작되며 성인 흡연자의 95%는 21세가 되기 전에 담배를 피우기 시작했다. 따라서 우리는 ‘담배 21 법안’이 미국 젊은이와 젊은 성인들 사이에서 전자담배 사용의 공중보건 위기를 해결하는 데 중요한 몇 가지 중요한 연방 정책 변화 중 하나임을 인식한다.  미국 메릴랜드 지방법원이 2016년 8월 8일 현재 시판 중인 전자담배, 시가 및 기타 신품 담배 제조업체에게 2020년 5월 12일까지 시판 전 검토를 위해 FDA에 신청서를 제출하도록 요구하는 2019년 7월 명령이 추가로 중요해졌다.  식약청이 코로나바이러스 대유행으로 마감시한을 늦춰 2020년 9월로 연기한 반면 담배회사들은 전자담배를 포함한 모든 신제품에 대해 이 제품이 공중보건 보호에 적합하다는 것을 증명하는 프리마켓 담배제품 어플리케이션(PMTA)을 제출해야 한다. 공공의 건강을 보호하기 위한 다른 잠재적인 조치들에는 청소년에게 이용 가능한 일회용 및 오픈 탱크 장치용 모든 향미 담배 제품의 제조 및 판매 금지, FDA의 담배 제품 센터가 규제하기 위해 취하고 있는 조치를 강력히 지지하는 것이 포함된다. 이런 조치에는 담배 제품의 제조, 유통, 마케팅을 규제하고, 흡연과 건강에 관한 CDC 사무소의 지원을 받는 예방과 금단 활동에 대한 자금 지원을 늘리는 것 등이다.

소아암과의 전쟁에 진정을 촉진하는 정책
암은 1세에서 14세 사이의 미국 어린이들 사이에서 두 번째 사망 원인으로 남아 있다. 소아암에 대한 연구에 의한 발전은 암 진단을 받은 아이들의 5년 상대 생존율을 1970년대 중반 63%에서 85%로 증가시켰다. 이러한 진전에도 불구하고 2020년에는 거의 1,200명의 어린이들이 암으로 사망할 것으로 예상된다. 게다가 암에서 살아남은 아이들은 나중에 건강 문제에 직면하는 경우가 많다. 최근 제정된 연방 정책과 프로그램은 암에 걸린 아이들과 그 가족들이 직면하는 어려움을 해결하는 데 핵심적인 역할을 하고 있다.

최근 의회의 강력한 지지를 받고 있는 세부계획은 소아암 데이터 계획(CCDI)로, 아동·청소년·젊은 성년(AYA)의 암 부담을 해소하기 위해 데이터를 수집·분석·공유해야 하는 중요한 필요성에 초점을 맞추고 있다. 이 세부계획은 환자와 생존자를 대상으로 유년기 데이터와 AYA 암 연구의 활용과 편익 극대화를 지원하고 있으며, 매년 미국에서 암 진단을 받은 약 16,000명의 어린이와 청소년으로부터 연구자들이 보다 쉽게 학습할 수 있도록 하는 것을 목표로 하고 있다. CCDI는 향후 10년간 매년 동일한 금액으로 연장할 것을 제안하는 5천만 달러의 연방 투자다. 추진 첫해인 2019년 12월 재정이 지원됐다.

2017년 8월 18일, 2017년 FDA 재허가법의 일환으로 ‘어린이 치료 및 형평성 향상을 위한 연구법(RACE)’의 주요 조항이 법률로 서명되었다. ‘어린이 치료 및 형평성 향상을 위한 연구법(RACE)’은 약물 개발자들이 소아과 모집단의 성인 모집단을 위해 개발한 분자 표적 치료법을 연구하도록 규정하고 있다. 이는 소아암과 성인 환자 모두에게 암 발병을 촉진하는 분자를 대상으로 하는 치료법에 적용된다. 이러한 과정을 촉진하기 위해, ‘RACE법’은 기준을 충족하거나 충족하지 못하는 분자 표적을 상세히 기술하는 소아 분자 표적의 개발을 의무화했다. 2020년 8월 18일 현재, RACE법 기준에 부합하는 치료법을 위해 FDA에 제출한 신청서는 기관에서 승인한 소아과 연구 계획이 있어야 한다.

2018년 6월 법안으로 통과된 소아암 생존·치료·접근·연구(STAR)법은 지금까지 의회가 통과시킨 소아암 관련 법안 중 가장 포괄적인 법안이다. 이 법안에는 소아암 환자에 대한 바이오시술 수집 확대를 통한 소아암 감시 개선, 소아암 후기영향 연구 강화, 연구 기회 확대 등의 조항이 포함돼 있다.

STAR 법 조항은 여러 기관에 걸쳐 시행되고 있다. 예를 들어, 국립암연구소는 이미 소아암과 청소년 암, 젊은 성인 암 생존자를 위한 치료와 건강 관련 삶의 질 향상에 초점을 맞춘 연구 제안서 신청 요청을 두 차례 발표했다. 2019년 발행된 1차 자금조달에서 2020년 2차 자금조달에 수많은 보조금이 지원됐다. 한편, 질병관리센터는 10개 주에서 소아암 감시에 대한 지원을 확대했으며, 이 중요한 정보의 수집을 개선하기 위해 더 많은 주와 협력하고 있다. 감사원은 현재 소아암 생존자에 대한 진료 접근에 장애가 되는 장벽을 광범위하게 보고하고 있으며, 보건의료연구품질원은 모범사례 연구를 바탕으로 소아암 생존자에 대한 국가 진료 기준을 개발하고 있다.

이 모든 요소들은 소아암에 대한 우리의 이해도를 높이고 생존자들이 성인과 그 이상으로 옮겨갈 때 생존자들을 지원하는 최선의 방법에 중요하다. 향후 진전은 의회가 법률에 따라 STAR Act 시행을 위한 연간 자금(총 3억 달러)을 계속 적절하게 책정하는 것에 달려 있다.

국립보건원의 가브리엘 밀러 ‘Kids First 소아 연구 프로그램(Kids First 소아 연구 프로그램)’은 소아암의 생물학에서 새로운 발견과 선천적 결함으로 연결되는 연계를 지원하고 있다. 이 프로그램에 대한 기금은 2014년 의회가 통과시킨 가브리엘라 밀러 ‘키즈 퍼스트 연구법’에 제정되었다. 그 이후로, 7천 5백만 달러가 소아 연구에 투자되었다. 가브리엘 밀러 Kids First Research Act 2.0은 제니퍼 웩스턴(민주-버지니아), 톰 콜(공화-오클라호마), 피터 웰치(민주-버몬트), 거스 빌리라키스(공화-플로리다) 하원의원들에 의해 2020년 4월에 도입되었다. 이 법안은 특정 위반에 대한 제약회사에 대한 특정 벌칙을 소아질환 연구를 지원하는 기존 기금인 10년제 소아연구 계획 펀드로 전환한다. 국립보건원은 기존 활동을 중복하지 않는 생명을 구하는 소아과 연구를 지원하기 위해 이 기금에서 할당을 할 예정이다.

COMBATTING CANCER THROUGH SCIENCE-BASED, PATIENT-CENTERED POLICIES

AACR CANCER PROGRESS REPORT

In this section you will learn:

•Federal funding for medical research, most specifically through the NIH, NCI, and CDC has a significant impact on our nation’s health and the United States economy.

•Regulatory science initiatives at the FDA are vital to accelerating the progress against cancer.

•Policies and federally funded public health programs, many of which are supported by the CDC, ensure that individuals have access to preventive services, screening, and coverage for cancer treatment.

•Tobacco control policies improve public health and reduce cancer risk.

•Newly passed legislation aims to improve outcomes for children and adolescents who are diagnosed with cancer.

SECTION CONTENTS

Medical Research: A Wise Investment for America

-Supporting a Strong, Diverse Research workforce

Advancing Regulatory Science and Policy

Advancing Effective Cancer Prevention, Treatment, and Control Efforts

-Supporting Public Health Policies to Reduce the Use of Tobacco Products

Policies that Stimulate Progress against Pediatric Cancer

This is both an exciting and uncertain time for cancer research. On the one hand, it is an extraordinary time, as new discoveries are changing the way we prevent, detect, diagnose, and treat cancer, bringing hope to patients and their loved ones. This progress would not be possible without years of public investment in medical research through the NIH. Congress has made a strong commitment to advancing medical science over the past five years, increasing NIH funding by 39 percent from FY 2015 to FY 2020. In particular, Senator Roy Blunt (R-MO), Senator Patty Murray (D-WA), Congresswoman Rosa DeLauro (D-CT), and Congressman Tom Cole (R-OK) have demonstrated remarkable leadership in their respective roles on the Labor-Health and Human Services (HHS)-Education Appropriations Subcommittees in the Senate and House, respectively.

Unfortunately, in 2020, the COVID-19 health and economic crisis has had a significant negative impact on medical research including cancer research. Across the country, many researchers had to put their work on hold as laboratories closed, accrual to clinical trials slowed, and resources were diverted to the COVID-19 response (see Special Feature on Covid-19 and Cancer).

During these challenging times, we are fortunate that Congress continues to express its commitment for the critical role of NIH-funded research to fuel progress against cancer and other diseases. Similarly, the FDA has received strong bipartisan support in recent years. Funding for the FDA, including the Oncology Center of Excellence (OCE), is essential to ensure that research breakthroughs can be translated into safe and effective new treatments. Meanwhile, increased CDC funding is crucial to bringing evidence-based public health interventions, including cancer screening, to communities across the country.

According to NIH Director Francis Collins, MD, PhD, the coronavirus pandemic has caused over $10 billion in lost research, not to mention the additional unforeseen medical research needs posed by this virus. Therefore, in addition to robust annual budget increases, supplemental funding will be needed to reignite the research efforts that drive progress against cancer and other diseases.

MEDICAL RESEARCH: A WISE INVESTMENT FOR AMERICA

Annual investments in the NIH are the bedrock of the U.S. scientific enterprise, leading to discoveries that save lives, as discussed by Congressman Peter King. NIH-funded research grants have played a role in many of the major medical breakthroughs that are benefiting patients today, including much of the exciting progress described in this report. Thanks to strong bipartisan leadership in both the House and Senate, Congress has made medical research a top priority, increasing the NIH budget by a total of $11.6 billion over the last five years (see Figure 21).

The 21st Century Cures Act, bipartisan legislation passed by Congress in 2016, has also provided funding for the National Cancer Moonshot Initiative through the NIH Innovation Fund (see sidebar on The National Cancer Moonshot Initiative). The National Cancer Moonshot Initiative is accelerating progress against cancer in specific priority areas where there is significant opportunity.

The level of enthusiasm for cancer research has perhaps never been higher, as demonstrated by an almost 50 percent increase in NCI grant applications over the past five years. While this tremendous interest is promising for the field of cancer research, it also represents a unique challenge for the NCI compared with other NIH institutes and centers, which have seen relatively stable application numbers over the same period. Given that the NCI’s budget has not increased at the same rate as its investigator-initiated RPG applications, there has been a recent trend of falling paylines and declining success rates for these grants. For example, in FY 2018, the payline for NCI R01 grants was 8 percent. The FY 2018 success rate for NCI applications was 12 percent, compared with 22 percent for the rest of NIH. Such low rates serve as a disincentive for researchers, particularly those earlier in their careers, to continue submitting grant applications to the NCI or to remain in the field of cancer research.

Congressional leaders did act to address this issue in the FY 2020 budget by providing a 5 percent funding increase for NCI, specifically including funds to increase the number of research grants funded in the year. Based on this allocation, the NCI announced that the payline for R01 grants would increase to 10 percent, the first time this figure has been in double digits since FY 2017. While this was an important step, we also know that many promising proposals that could change the landscape of cancer are still being left unfunded. Continued funding increases for the NCI — and specifically for investigator-initiated RPG awards — is critical to ensure continued progress. The NCI Director’s FY 2021 Professional Judgement Budget Proposal calls for a total of $6.928 billion for the NCI, which would allow for a payline increase to 15 percent.

Most funds appropriated to the NIH by Congress are awarded to scientists in all 50 states and the District of Columbia through a competitive review process. Investments in the NIH and NCI also extend well beyond the laboratory and the clinic. As the single largest public funder of medical research in the world, NIH-funded research in communities across the U.S. supported nearly 476,000 jobs and generated more than $81 billion in economic activity in FY 2019.

Congress has made a clear and impactful commitment to medical research over the last five years, returning the NIH to a trajectory of steady funding growth. However, this is no time to stop. With so many opportunities to make progress against cancer and other diseases, it is as important as ever for our elected leaders to continue providing robust, sustained, and predictable increases for medical research funding.

SUPPORTING A STRONG, DIVERSE RESEARCH WORKFORCE

Continued progress against cancer requires investment in the recruitment, training, and ongoing support of the next generation of cancer researchers. Early-career scientists are not only key to ensuring a strong pipeline of cancer researchers, but they are also responsible for bringing fresh ideas and innovative research questions to the field. To realize the full potential of our medical research enterprise, we must also ensure that the cancer research workforce reflects the diversity of our country, including diversity in race, ethnicity, gender, geography, and scientific discipline. The NIH and NCI play a large role in supporting young researchers who will become the scientific and clinical leaders of the future.

With the support of Congress, the NIH has prioritized advancing the careers of early-career researchers, including through the Next Generation Research Initiative. This program is focused on ensuring the long-term stability and strength of the U.S. medical research enterprise by supporting early-stage investigators and mid-career investigators through specific funding efforts.

The NCI has also implemented several additional policies and programs to support early-stage investigators. For example, for FY 2020 grant applications, the NCI has established a payline in the 15th percentile for early-stage investigators, compared with 10 percent for the general applicant pool. In addition, the NCI continues to convert the most meritorious R01 applications from early-stage investigators to Method to Extend Research in Time (MERIT) (R37) awards. This program, which was introduced in 2018, provides the opportunity to extend funding for an additional two years beyond the initial award period, allowing more time for these researchers to establish their careers before submitting renewal applications.

Notably, the COVID-19 crisis presents an enormous challenge for early-career researchers. Many young scientists have had their studies, fellowships, and initial projects severely disrupted by the pandemic, and are at risk of leaving the medical research field. As Congress considers both annual appropriations and supplemental funding, it will be vitally important to invest additional resources in support of these young researchers, on whom we are clearly depending for future breakthroughs against deadly diseases such as cancer.

ADVANCING REGULATORY SCIENCE AND POLICY

The FDA is a crucial part of the medical research enterprise. To fulfill its public health mission of assessing the safety and efficacy of medical products, the agency must stay abreast of the ever-accelerating rate of innovation demonstrated by cancer research. Achieving this mission will require consistent, robust support from Congress through annual appropriations. User fee agreements are a necessary and essential source of support to the agency, but appropriated dollars support vital regulatory science programs that advance regulatory policies and culminate in the scientifically informed, efficient, and expeditious review of oncology medical products.

The support that FDA receives is also vital to ensuring that the agency is able to keep pace with the technological advancements that are taking place throughout the industries that it is charged with regulating. Therefore, in 2019, the FDA unveiled the Technology Modernization Action Plan (TMAP). This plan outlines strategies for modernizing the agency’s technological infrastructure, developing new technologies to support regulatory efforts, and communicating with stakeholders to drive interoperable technological progress. Through the execution of this plan, the agency aims to build an infrastructure that will support increased use of new technologies and data collection methods, enable the agency to better evaluate novel sources of data, and ensure that the potential benefits from new technologies and approaches are translated to patients in an even more expeditious time frame.

Additionally, the FDA has been preparing for the increased use of AI, both within the agency and in the applications for drugs and devices it reviews. AI algorithms have been explored to complement the analysis of scans collected to detect and monitor cancer. Combined with the experience of radiologists, these algorithms have the potential to improve the efficiency of cancer detection and diagnosis. AI has applications in helping scientists identify new cancer therapy candidates and clinical decision software used to support oncologists and other physicians. Many of these applications must be reviewed by the FDA to ensure the benefits they provide outweigh any risks. To successfully integrate and review AI, the FDA will need a modern technology infrastructure and a robust workforce with expertise in AI and related concepts. Such a workforce is vital to the agency’s efforts to keep pace with modern technology.

As mandated by the 21st Century Cures Act and other legislation, the FDA is also seeking to understand and explore potential uses for real-world evidence in regulatory decision-making and has included it as an important aspect of the TMAP infrastructure revitalization effort. Real-world evidence is clinical evidence regarding the usage and potential benefits or risks of a medical product derived from analysis of data sources such as electronic health records, insurance claims data, and wearable health devices. Real-world evidence has been used to supplement randomized controlled trial data, particularly in cases of rare cancers or other diseases. Efforts to incorporate real-world evidence into regulatory decision-making are likely to take center stage as groups conducting cancer clinical trials and the FDA work together to overcome the impact of COVID-19 and consider ways to overcome the challenges posed by the lack of certain data from clinical trials that were adversely affected by the pandemic.

FDA is also taking steps to reorganize its workforce to allow its staff to become more efficient and to better understand the diseases and drugs that fall in their respective areas of review. For example, during the fall of 2019, the FDA Office of New Drugs increased the number of clinical review divisions from 19 to 27. A key piece of this reorganization was the restructuring of the Office of Hematology and Oncology Products into the Office of Oncology Diseases (OOD) and expanding from three clinical review divisions to six.

Established in 2017, the OCE was created to streamline the review of anticancer therapeutics and increase regulatory efficiency through collaboration between agency staff with oncology expertise from the medical product centers of the FDA — the Center for Drug Evaluation and Research (CDER), the Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), and the Center for Devices and Radiological Health (CDRH). In 2019, the OCE approved 11 new anticancer therapeutics. In addition, despite the unprecedented effects of the COVID-19 pandemic and the resulting need for agency staff to engage in maximum telework for personal safety, the OCE approved over 40 new anticancer indications, including ten new anticancer therapeutics from March to July 2020.

Beyond coordinating the reviews of anticancer therapeutics, the OCE is focused on bringing stakeholders together to discuss, learn, and collaborate with the goal of advancing regulatory science. In September 2019, the OCE announced Project Orbis, a valuable initiative that provides a framework for drug approval applications to be submitted and reviewed concurrently by multiple international regulatory agencies. The FDA oncology products review division has long held regular, confidential teleconferences with other regulatory agencies to exchange information related to applications they are reviewing, and Project Orbis represents an extension of that collaboration to speed global drug review (see Table 7).

In addition, the OCE is working to make patient-reported outcomes (PROs) from cancer clinical trials more accessible to the public. Although the FDA often receives and reviews PRO data as part of the drug approval process, it is rarely included in product labeling. Through a pilot website unveiled in June 2020, Project Patient Voice is a platform to provide patient-reported symptom data to the public in a standardized, easily digestible format. The OCE will refine the presentation of these data over time by incorporating stakeholder feedback.

ADVANCING EFFECTIVE CANCER PREVENTION, TREATMENT, AND CONTROL EFFORTS

To achieve the greatest benefits to public health, new medicines and technologies must reach all members of society. Public health policies and programs play an important role in supporting equitable access to effective cancer prevention methods such as screening, early treatment, and HPV vaccinations. For example, it is estimated that in the United States, HPV infection accounts for about 34,000 cases of cancer each year, including almost all cases of cervical cancer (see Prevent and Eliminate Infection with Cancer-causing Pathogens). HPV vaccination is recommended for girls and boys ages 11 or 12 (see sidebar on HPV Vaccination Recommendations). Although HPV vaccination rates among U.S. adolescents have risen in recent years, they remain significantly below the national goal of 80 percent set by the U.S. Department of Health and Human Services in Healthy People 2020. Therefore, continued funding for screening programs such as CDC’s National Breast and Cervical Cancer Early Detection Program is essential. The elimination of HPV-related cancers in the United States will only be possible through concerted efforts by all stakeholders to enhance public awareness of the importance of cancer prevention and screening, to increase vaccination rates, and to improve screening and treatment of pre-cancerous HPV-related lesions.

The cancer advocacy and scientific communities continue to work with members of Congress, the NIH, the CDC, and other federal agencies to support and accelerate the elimination of HPV-related cancers in the United States and globally through public policy. Despite advances in cancer research and care, there are persistent disparities in health outcomes for certain segments of the U.S. population, including racial and ethnic minorities, individuals of low socioeconomic status, and residents of rural areas (see sidebars Which U.S. Population Groups Experience Cancer Health Disparities? and U.S. Cancer Health Disparities). Many drivers of cancer health disparities have been identified, and policy solutions are needed to help achieve health equity. State-level vaccination mandates to attend public schools have greatly reduced the incidence of diseases like measles, mumps, and pertussis. Unfortunately, only Hawaii, Rhode Island, Virginia, Puerto Rico, and Washington, DC require HPV vaccination for school attendance. Connecticut and New York are pursuing bills to mandate HPV vaccines in 2020, but further efforts will be needed to achieve the goal of an 80 percent vaccination rate in the United States.

Racial and ethnic populations continue to be underrepresented in clinical trials for developing new anticancer therapeutics. Barriers to patient participation in clinical trials that need to be addressed include financial barriers, restrictive eligibility criteria, and lack of recruitment and information about and access to clinical trials. Public policies are also needed to support continued innovation and greater access to treatment and diagnostic options for all patients with cancer. Notably, the COVID-19 pandemic has adversely affected the conduct of cancer clinical trials. According to the NCI, the effect of the COVID-19 pandemic on trials varies. In regions with high numbers of COVID-19 cases, some sites halted enrolling new patients, while other sites had to seek approval for changes to the clinical trial protocols to accommodate patients and continue care.

SUPPORTING PUBLIC HEALTH POLICIES TO REDUCE THE USE OF TOBACCO PRODUCTS

Thanks to the implementation of nationwide comprehensive tobacco control initiatives, the smoking rate among U.S. adults declined from 20.9 percent in 2005 to 13.7 percent in 2018. However, the use of e-cigarettes has increased dramatically over the past few years. Data have shown that the use of e-cigarettes increased from about 1 percent in 2011 to nearly 28 percent in 2019. According to the 2019 National Youth Tobacco Survey (NYTS), more than 5 million middle and high school students reported having used e-cigarettes in the past 30 days and nearly one million reported daily use. This is especially concerning because data suggest that youth and young adults who use e-cigarettes are more likely to try combustible cigarettes later. The 2019 NYTS also indicated that current e-cigarette users reported that Juul was their usual brand. Cartridge-based e-cigarettes, such as Juul, are available in very high nicotine content; have appealing flavors; and can be easily concealed and used discreetly. Many public health experts believe that youth and young adult e-cigarette use has reached an epidemic proportion. Given the alarming rates of use, many organizations have called for more action to protect youth and young adults from addiction to nicotine and the detrimental health effects of e-cigarette use. In December 2019, the President signed legislation raising the federal minimum age for sale of tobacco products, including e-cigarettes, from 18 to 21 years. While the passing of “Tobacco 21” was an important step, public health advocates want more to be done.

In January 2020, the FDA issued a final guidance outlining the agency’s enforcement priorities for electronic nicotine delivery systems (ENDS). Under this policy, companies were ordered to cease the manufacture, distribution, and sale of flavored cartridge-based e-cigarettes with the exceptions of tobacco and menthol flavors. Unfortunately, disposable ENDS products were not included in the flavor ban and are still available in flavors targeted towards children.

Nearly all tobacco use begins in youth and young adulthood, and 95 percent of adult smokers began smoking before they turned 21. Therefore, we recognize that Tobacco 21 is one among several important federal policy changes that are important to address the public health crisis of e-cigarette use among U.S. youth and young adults.  An additional important step involved a July 2019 order by the U.S. District Court for the District of Maryland requiring manufacturers of e-cigarettes, cigars, and other new tobacco products that were on the market as of August 8, 2016, to submit applications to the FDA for premarket review by May 12, 2020.  While the FDA pushed back the deadline because of the coronavirus pandemic, therefore delaying the deadline to September 2020, tobacco companies are required to submit a Premarket Tobacco Product Application (PMTA) for any new tobacco product, including e-cigarettes, that demonstrates the product is appropriate for the protection of public health. Other potential actions to protect public health include prohibiting the manufacture and sale of all flavored tobacco products for disposable and open-tank devices available to youth (unless they are FDA-approved to aid in tobacco cessation for adult users); strongly supporting the actions that FDA’s Center for Tobacco Products is taking to regulate the manufacturing, distribution, and marketing of tobacco products; and increasing funding for the prevention and cessation activities that are supported by the CDC Office on Smoking and Health.

POLICIES THAT STIMULATE PROGRESS AGAINST PEDIATRIC CANCER

Cancer remains the second leading cause of death among U.S. children ages 1 to 14. Research-fueled advances against pediatric cancer have increased the five-year relative survival rate for children diagnosed with cancer from 63 percent in the mid-1970s to 85 percent. Despite the progress, almost 1,200 children are expected to die of cancer in 2020. In addition, children who survive cancer often face health issues later in life. Recently enacted federal policies and programs are playing a key role in addressing the challenges faced by children with cancer and their families.

A recent initiative that has received strong support from Congress is the Childhood Cancer Data Initiative (CCDI), which focuses on the critical need to collect, analyze, and share data to address the burden of cancer in children, adolescents, and young adults (AYAs). The initiative supports maximizing the use and benefit of data from childhood and AYA cancer research for patients and survivors, and aims to make it easier for researchers to learn from each of the approximately 16,000 children and adolescents diagnosed with cancer in the United States each year. The CCDI is a federal investment of $50 million proposed to be extended in equal amounts per year for the next 10 years. The first year of the initiative was funded in December 2019.

On August 18, 2017, key provisions of the Research to Accelerate Cures and Equity (RACE) for Children Act were signed into law as part of the FDA Reauthorization Act of 2017. The RACE Act requires that drug developers study molecularly targeted therapeutics that they developed for adult populations in pediatric populations. This applies to therapeutics that target molecules that fuel cancer development in both pediatric and adult patients. To facilitate this process, the RACE Act obligated the development of a Pediatric Molecular Targets List detailing molecular targets that do and do not meet the criteria. As of August 18, 2020, applications submitted to the FDA for therapies meeting RACE Act criteria must have agency-approved pediatric study plans.

The Childhood Cancer Survivorship, Treatment, Access, and Research (STAR) Act, signed into law in June 2018, is the most comprehensive childhood cancer legislation passed by Congress to date. This legislation includes provisions to improve childhood cancer surveillance, enhance research on the late effects of childhood cancers, and increase research opportunities by expanding the collection of biospecimens for childhood cancer patients.

The STAR Act provisions are being implemented across multiple agencies. For example, the NCI has already issued two requests for applications for research proposals focused on improving care and health-related quality of life for childhood, adolescent, and young adult cancer survivors. Numerous grants have been supported in the first round of funding, which was issued in 2019, with the second round to be funded in 2020. Meanwhile, the CDC has expanded support for childhood cancer surveillance in 10 states and is working to partner with more states to improve collection of this vital information. The Government Accountability Office is currently conducting an extensive report on barriers that impede access to care for childhood cancer survivors, and the Agency for Healthcare Research and Quality is developing national standards of care for childhood cancer survivors based on research of best practices.

All of these components are critical to increasing our understanding of childhood cancers and the best ways to support survivors as they transition to adulthood and beyond. Further progress will depend on Congress continuing to appropriate annual funding for STAR Act implementation in accordance with the legislation ($300 million total over 10 years).

The Gabriella Miller Kids First Pediatric Research Program (Kids First) at the NIH is supporting new discoveries in the biology of childhood cancer and the links to birth defects. Funding for this program was established in the Gabriella Miller Kids First Research Act, passed by Congress in 2014. Since that time, $75 million have been invested in pediatric research. The Gabriella Miller Kids First Research Act 2.0 was introduced in April 2020 by Reps. Jennifer Wexton (D-VA), Tom Cole (R-OK), Peter Welch (D-VT), and Gus Bilirakis (R-Fl). This legislation redirects certain penalties against pharmaceutical companies for specified violations to the 10-Year Pediatric Research Initiative Fund, an existing fund that supports pediatric disease research. The NIH will make allocations from this fund to support lifesaving pediatric research that does not duplicate existing activities.