셀루티닙은 신경섬유종 1형 소아암 치료용으로 FDA 승인을 받다

셀루메티닙은 신경섬유종 1형 소아 환자 치료용으로 식약청의 승인을 받았다.

미국 식품의약국(FDA)은 셀루메티닙(상표명 : 코셀루고)이 신경섬유종 1형(NF1)과 망상 신경섬유종이라고 불리는 종양의 아동을 치료할 수 있도록 승인했다.

NF1은 유전적 질환으로, 몸 어디에서나 신경계를 따라 형성될 수 있는 망상(그물 모양) 신경섬유종을 비롯한 여러 종류의 종양이 발병시킨다. 망상 신경섬유종은 암의 성질을 띠지 않지만, 유년기 내내 자주 자라며 미관손상과 통증, 기능적 손상 등 많은 임상적 문제를 일으킬 수 있다.

일부 어린이들에게서 망상 신경섬유종을 수술로 제거할 수 있지만, 종양이 형성되는 민감한 위치 때문에 수술은 대부분의 경우 선택사항이 아니다. 이에 따라 이번의 식약청 승인은 환자 진료에 즉각적인 영향을 미칠 것으로 보인다.

이번 승인은 국립암연구소의 소아종양학과(POB) 연구진이 설계하고 주도한 임상시험 결과에 따라 이뤄졌는데, 이 약물이 환자의 70%에서 신경섬유종을 위축시킨다는 결과가 나왔다. 실험에 참여한 많은 어린이들에게 셀루메티닙을 이용한 치료는 임상적 이점도 가지고 있어 고통, 기능, 삶의 질을 향상시켰다.

이 승인은 소셜 미디어에 대한 엄청난 홍보를 포함하여 NF1에 걸린 많은 어린이 가족들에 의해 환영 받았다.

켈리 카펜터는 트위터를 통해 "10년 넘게 진행된 임상시험에서 4차례의 실험약물과 수백차례의 채혈, 수 만 마일을 여행하며 가족들로부터 몇 주 동안 가족과 떨어 신경 섬유종과 맞닥뜨린 어린이들의 삶이 나아질 수 있는 이 기회를 만드는 데 일조했다"고 밝혔다. 그녀의 아들인 ‘트라비스’는 임상시험의 일환으로 국립보건원 임상센터의 소아종양학과 연구원들에 의해 치료를 받았다.

이 실험의 결과는 3월 18일 뉴잉글랜드 의학 저널에 발표되었다. 실험에 대한 자세한 내용은 이번 국립암연구소 뉴스 보도 자료와 2018년 6월 Cancer Currents Story에서 확인할 수 있다.

2020년 4월 14일 : 국립암연구소 제공

Selumetinib Approved by FDA to Treat Children with NF1

April 14, 2020, by NCI Staff

The Food and Drug Administration (FDA) has approved selumetinib (Koselugo) to treat children with neurofibromatosis type 1 (NF1) and tumors called plexiform neurofibromas.

NF1 is a genetic disorder that causes patients to develop many types of tumors, including plexiform neurofibromas, which can form along the nervous system anywhere in the body. While plexiform neurofibromas are not cancerous, they frequently grow throughout childhood and can cause many clinical problems, including disfigurement, pain, and functional impairments.

Although plexiform neurofibromas can be removed surgically in some children, surgery isn’t an option for most because of the sensitive locations in which the tumors form. As a result, the approval is expected to have an immediate effect on patient care.

The approval was based on results from a clinical trial, designed and led by researchers in NCI’s Pediatric Oncology Branch (POB), which showed that the drug shrank neurofibromas in 70% of patients. For many children in the trial, treatment with selumetinib also had clinical benefit, improving their pain, function, and quality of life.

The approval was hailed by many families of children with NF1, including a tremendous outpouring on social media.

“Over 10 years of clinical trials, 4 rounds of experimental medicine, hundreds of blood draws, tens of thousands of miles traveled, weeks away from the family, helped to create this opportunity to make life better for children facing NF,” wrote Kelly Carpenter on Twitter. Her son, Travis, was treated by POB researchers at the NIH Clinical Center as part of the clinical trial.

Results from the trial were published March 18 in the New England Journal of Medicine. More information about the trial is available in this NCI news release on the trial findings and this June 2018 Cancer Currents story.