재발성 방광암 치료제 엔포투무맙 베도틴 승인

재발성 방광암 치료제 엔포투무맙 베도틴 승인

엔포투무맙 베도틴을 재발성 방광암 치료제로 승인을 하다.

2020년 1월 14일 : 국립암연구소 제공

2019년 12월 18일, 식품의약품안전청은 이전에 두 가지 치료법으로 치료했음에도 불구하고 진행된 방광암에 걸린 사람들을 위해 엔포투무맙 베도틴-ejfv(상표명 : 패드세프)에 대해 가속승인을 허가했다.

엔포투무맙 베도틴은 2019년에 진행성 방광암 치료제로 승인을 받은 두 번째 표적항암제였다. 올해 초 FDA는 어다피티닙(상표명 : 발버사)에 가속 승인을 허가했다. 그러나 어다피티닙은 FGFR(섬유아세포성장인자)이라 불리는 여러 유전자들 중 하나에 변화가 있는 암을 치료하는 데만 사용될 수 있다. 방광암의 약 20%만이 FGFR 변화를 가지고 있다.

보스턴의 베스이스라엘 디코네스 메디컬 센터에서 방광암 프로그램을 담당하고 있는 조아킴 벨문트 박사는 "우리는 진행성 방광암 환자들을 위한 새로운 치료법을 필사적으로 찾고 있다"고 말했다.

엔포투무맙 베도틴의 승인은 전이성 방광암을 가진 사람들을 등록시킨 EV-201이라는 소규모 임상 실험에 참가한 사람들의 집단(코호트)로부터 나온 결과에 기초했다. 코호트 참가자 125명은 모두 백금 함유 약물(시스플라틴, 옥살리플라틴 등)을 초기 치료법 또는 일차 치료법으로 사용한 화학요법으로 치료를 받았다. 그들의 암이 진행되었을 때, 면역관문 억제제는 그들의 두 번째 치료법으로 사용되었다.

시험에 참가한 모든 환자들은 엔포투무맙 베도틴을 투여 받았다. 전체적으로 55명의 참가자(44%)가 치료 중 암이 줄어들거나 성장을 멈췄다. 이 중 15명은 종양이 완전히 사라졌는데, 이는 완전반응이라 부르고 있다. 치료에 대한 반응은 평균 7.6개월 동안 지속되었다. 이 실험은 이 약품 제조업체인 시애틀 지네틱스 사와 아스텔라스 파마 사에서 자금을 지원했다.

현재 전이성 방광암 환자에 대한 표준적인 제3선 치료법은 파클리탁셀과 도세택셀 등 탁산계 약제를 사용하는 화학요법이다.

"그리고 10% 미만의 환자들만이 실제로 이 요법에 반응하고 있습니다," 라고 엔포투무맙 베도틴에 대한 또 다른 연구에 참여하고 있는 듀크 대학의 티안 장 박사가 말했다. "우리는 엔포투무맙 베도틴의 좋은 반응을 보았고, 나는 이 약으로 혜택을 받을 수 있는 많은 나의 환자들에게 정말 희망을 품고 있다."

흔한 표적

엔포투무맙 베도틴은 항체-약물 접합체라고 불리는 표적 치료법의 일종이다. 항체-약물 접합체는 화학적으로 약물과 연결된 단세포 항체로 구성되어 있다.

엔포투무맙 베도틴의 단세포 항체 부분은 대부분의 방광암의 세포 표면에서 발견되는 넥틴-4라는 단백질과 결합한다. 항체는 화학적으로 모노메틸 오리스타틴 E, 즉 미세소관 억제제라는 화학요법의 일종인 MMAE와 결합되어 있다. 일단 세포에 의해 결합체가 흡수되면, 그 약이 세포분열을 막아 죽음에 이르게 된다.

벨먼트 박사는 넥틴-4가 대부분의 방광암에 존재하기 때문에 어떤 환자가 치료를 받을 수 있는지를 판단하기 위해 진단 검사를 받을 필요는 없다고 설명했다.

‘EV-201’ 시험에 등록한 참가자들은 암 진행이나 허용불가의 부작용이 발생할 때까지 또는 어떤 이유로든 실험을 종료하기로 선택했을 때까지 약 한 달에 3번씩 약물을 주입받았다.

가장 흔한 부작용으로는 피로와 탈모, 식욕 저하, 맛의 변화, 말초신경증 등이 있었다. 열성 호중구감소증(즉 발열과 호중구가 감소하는 증상)은 치료와 관련된 가장 흔한 심각한 부작용이었다.